米兰 补体禁锢剂颐养视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)急性发作:首个大繁多中心病例系列推敲终结揭晓
发布日期:2026-02-12 22:03:03 点击次数:73

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2026年2月11日,《Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflammation,N2》在线发表了题为“Complement Inhibition for Acute Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Attacks: Insights From an International Case Series”的推敲终结。本推敲由德国柏林夏里特医学院的 Friedemann Paul 评释与北京天坛病院/天津医科大学总病院神经科主任、欧洲科学院院士施福东评释共同组织,进入中心笼罩大家的15家神经免疫中心。推敲共同第一作家为来自维也纳大学病院Paulus Rommer和京津神经免疫中心蒋薇大夫。
终结显现在NMOSD急性期使用补体禁锢剂有可能马虎自NMOSD被界说为寂然疾病20年以来,急性期颐养样子腐败和单一的近况。推敲者以为启动快速起效的补体禁锢剂颐养,有望以最快速率、最猛进度地保护患者的神经功能,为前瞻性临床推敲EASE-NMO(NCT07184840)奠定了基础。现在,京津神经免疫中心牵头的EASE-NMO多中心磨练入组也曾接近尾声。

推敲配景:
NMOSD急性期颐养亟待新决策
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NMOSD是一种高致残性自己免疫疾病,急性发作相同导致不行逆的神经功能毁伤。现在急性期颐养技巧主要包括大剂量激素冲击、丙种球卵白、血浆置换/免疫吸附,存在激素冲击颐养应酬比例低、丙球起效慢、血浆置换/免疫吸附有创且操作复杂等污点。实时灵验放胆急性发作关于保护患者的神经结构和功能至关关键,同期也为疾病修正颐养(DMTs)的实施搭建桥梁。出于这一关键需求,米兰推敲东谈主员已运行沟通使用起效速即的免疫退换药物。补体禁锢剂(如依库珠单抗)起效速即,快速禁锢补体活性,谢绝星形胶质细胞上膜抨击复合物(MAC)造成,已批准经用于退却NMOSD患者复发,在免疫机制上合乎急性期候选药物。
中枢发现:
急性期补体禁锢颐养
显现精良疗效与安全性
推敲在2024.08-2025.02时期,共纳入33例AQP4-IgG阳性NMOSD患者(平均年岁48.1岁;28名女性)在急性复发时期或复发后短期内(平均距症状出现20.1天;规模2-62天)继承C5补体禁锢剂颐养(其中25例使用依库珠单抗,8例使用瑞利珠单抗)。
根据延迟残疾景象量表(EDSS)评分评估,总计患者在继承颐养后均完满临床相识,米兰体育官网未出现陆续恶化,其中15例(45.5%)赢得精良复原,11例(33.3%)中度复原;早期颐养(症状出现21天内)与更好预后揣测;颐养经由中未见严重感染或脑膜炎球菌感染事件,举座安全性可控。
推敲意旨:
为NMOSD急性期颐养提供新左证
本推敲初度在外洋多中心层面寂然评估了补体禁锢剂在急性期的欺骗后劲,为补体禁锢剂用于NMOSD急性发作颐养提供了系统的循证医学左证,这关于面前急性期模范激素或血浆置换颐养响应欠安的患者而言,意旨要紧。对补体禁锢颐养相较于传统疗法在竟然全国中的获益进行了评估。

图1. 收罗外洋机灵,破冰NMOSD等神经免疫疾病急性期颐养
以前十年来,京津神经免疫中心在急性期颐养战略异常优化方面开展了系统性探索(田德财等, PMID41153078),比拟了免疫吸附、双重血浆置换等疗法的效果。自2019年起运行评估新式生物制剂——包括壮盛儿Fc受体(FcRn)禁锢剂和补体禁锢剂——在神经免疫疾病急性期的疗效。团队先后注册并启动了两项临床推敲:FACT神情与EASE-NMO神情。其中EASE-NMO神情旨在评估依库珠单抗颐养NMOSD急性发作患者的灵验性与安全性,是前瞻性、多中心、立地对照临床磨练(NCT07184840)。
由于针对NMOSD异常他神经免疫疾病急性期颐养的临床推敲绝顶稀缺,揣测推敲筹算枯竭可鉴戒的外洋范式,亦无公认的中枢至极标的。更具挑战性的是,急性期干涉与不雅察的时辰窗口有限,肤浅仅为2至4周,在如斯局促的窗口期内赢得明确且可靠的疗效左证难度极大。为此,施福东院士异常课题构成员出访多个外洋中心,并邀请部分外洋专注NMOSD临床推敲的学者来北京/天津共同商量推敲决策(图1),领受了最客不雅、翻新性的临床标的,影像、神经电生理和体液美艳物算作轮廓的至极事件,有望成为该限度临床推敲的典范。现在, FACT入组达60%,EASE-NMO行将完成入组。该限度系列推敲有望在畴昔提供更高品级的临床左证,可能编削NMOSD急性期的颐养格式。
共同第一作家

蒋薇
博士、天津总病院神经科主治医师、硕士生导师
博士时期在加拿大蒙克顿大学、新布伦瑞克医学中心医学奖学金资助下完成博士荟萃培养,著述发表在PNAS、EMBO Mol Med、J Neuroinflammation、Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm等杂志
以神情戒备东谈主承担国度当然科学基金后生神情、面上神情
现在主要承担EASE-NMO临床磨练奉行以及多中心合作责任。
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